天价救命药一针1448万!史上最贵新药在美国上市!

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发布时间:2019-06-02 11:10:30

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天价救命药一针1448万!史上最贵新药在美国上市!

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天价救命药一针1448万

近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了诺华公司脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法Zolgensma,适用于两岁以下患有该疾病的儿童。该药物是世界上唯一一次性治疗脊髓性肌萎缩症的药物。

虽然是一次性给药,诺华给Zolgensma的定价高达210万美元(约合人民币1448万元),这是目前世界上最昂贵的药物,不过诺华表示,Zolgensma只需要一剂就能完成治疗,并且可以5年分期付款。

据悉,诺华公司这种用于一次性治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的基因疗法 Zolgensma 可根本性解决 1 型 SMA 的遗传病因,在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。

诺华公司称治疗该病只需一支药,且在医保覆盖范围内,并且可支持5年分期付款,如果患者死亡或最终使用呼吸机,诺华甚至可以提供药物价格的一小部分补偿。

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关于脊髓型肌萎缩症

脊髓性肌萎缩症是最常见的常染色体隐性遗传病之一,患者大多在婴儿期起病,患者中60%属于重症一型患者,他们的生命周期往往不超过两岁,因此脊髓性肌萎缩症也被称做婴幼儿的头号遗传病杀手。

据北京晚报消息,北京大学第一医院儿科副主任熊晖介绍说,人群中,脊髓性肌萎缩症致病基因的携带率非常高,大约为2%左右,也就是50个普通人中就有一个是脊髓性肌萎缩症基因携带者。一旦夫妻双方都是携带者,则每一胎生患儿的概率为25%,生无症状携带者的概率为50%,生一个健康孩子的概率为25%。

据介绍,脊髓性肌萎缩症在新生儿中的发病率为1/6000至1/10000,临床上通过科学的携带者基因筛查和产前诊断,可以较有效地实现疾病阻断,减少新发病例。

2018年5月11日,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,脊髓性肌萎缩症被收录其中。

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不是没法治,是没钱治

对于高出天际的治疗价格,网友纷纷质疑:这是在拿孩子的命要挟家长,讨要赎金。诺华方面解释称,药品目前价格虽偏高,但比起传统的其它治疗药品和方式Zolgensma药品有很大的性价比,因为Zolgensma在2岁小孩的治疗中只要一剂就可以完成治疗,不用连续用药。

医药行业内部人士多数可以明白:新药研发费用往往高昂,而且时间漫长。

据了解,此前,美国药企Biogen的Spinraza是目前唯一被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物,其第一年的定价为750,000美元,此后每年的定价为375,000美元,一般情况下,10年期的慢性SMA治疗成本大约为400万美元,而且这种治疗不能停,如果停止,疗法就会失效。

对于天价救命药,老普通百姓基本上都是无奈的感叹:不是没法治,而是没钱治!

面对天价药虽然今天只能拯救个别人,但值得庆幸的是最起码一种病还有药可治。哪怕今天它的价格足以把99.9%的患者挡在门外,但终有一天,它的价格会降下来,我们要相信科技的力量。

它给了人类希望,只要有希望,哪怕千山万水,总有到达的时候。可能有的人等不到被拯救的那一天,可有的人能等到!

更多内容关注微信公众号“药前沿”。

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